Detalles de la búsqueda
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| MEDLINE | ID: mdl-37646676
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Two-Year Outcomes of Valoctocogene Roxaparvovec Therapy for Hemophilia A.
N Engl J Med
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| MEDLINE | ID: mdl-36812433
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Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Hemophilia A.
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| MEDLINE | ID: mdl-36720133
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Giroctocogene fitelparvovec gene therapy for severe hemophilia A: 104-week analysis of the phase 1/2 Alta study.
Blood
; 143(9): 796-806, 2024 Feb 29.
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| MEDLINE | ID: mdl-37871576
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Emicizumab prophylaxis in infants with hemophilia A (HAVEN 7): primary analysis of a phase 3b open-label trial.
Blood
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| MEDLINE | ID: mdl-38127586
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Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Hemophilia.
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| MEDLINE | ID: mdl-36103998
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Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A.
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| MEDLINE | ID: mdl-35294811
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| MEDLINE | ID: mdl-38429238
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| MEDLINE | ID: mdl-37478403
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Safety and efficacy of an anti-human APC antibody for prophylaxis of congenital factor deficiencies in preclinical models.
Blood
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| MEDLINE | ID: mdl-37294924
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The von Willebrand factor-binding aptamer rondaptivon pegol as a treatment for severe and nonsevere hemophilia A.
Blood
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| MEDLINE | ID: mdl-36108308
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How I approach bleeding in hospitalized patients.
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| MEDLINE | ID: mdl-36652635
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Recombinant factor VIII Fc fusion protein for first-time immune tolerance induction: final results of the verITI-8 study.
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| MEDLINE | ID: mdl-36735911
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Structure of coagulation factor VIII bound to a patient-derived anti-C1 domain antibody inhibitor.
Blood
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| MEDLINE | ID: mdl-37192299
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Factor VIII trafficking to CD4+ T cells shapes its immunogenicity and requires several types of antigen-presenting cells.
Blood
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| MEDLINE | ID: mdl-37192286
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Ultrasound-mediated gene delivery specifically targets liver sinusoidal endothelial cells for sustained FVIII expression in hemophilia A mice.
Mol Ther
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| MEDLINE | ID: mdl-38341614
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Decoding the complexity of on-target integration: characterizing DNA insertions at the CRISPR-Cas9 targeted locus using nanopore sequencing.
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| MEDLINE | ID: mdl-38368357
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| MEDLINE | ID: mdl-34242570
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Acquired haemophilia A in paediatric patients: A retrospective French cohort of eight cases.
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| MEDLINE | ID: mdl-38192055
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Emicizumab prophylaxis in infants: Single-centre experience.
Br J Haematol
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38266507